Le médicament SLA Relyvrio obtient l’approbation de la FDA malgré les avertissements de certains scientifiques : Coups de feu

Un nouveau médicament controversé pour la SLA qui vient de recevoir l’approbation de la FDA pourrait ajouter des mois à la vie des patients, mais certains scientifiques se demandent s’il fonctionne réellement.

Manuel Balce Ceneta/AP

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Un nouveau médicament controversé pour la SLA qui vient de recevoir l’approbation de la FDA pourrait ajouter des mois à la vie des patients, mais certains scientifiques se demandent s’il fonctionne réellement.

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La Food and Drug Administration a approuvé un nouveau médicament controversé pour la maladie mortelle connue sous le nom de SLA, ou maladie de Lou Gehrig.

La décision est saluée par les patients et leurs défenseurs, mais remise en question par certains scientifiques.

Relivriofabriqué par Amylyx Pharmaceuticals de Cambridge, Mass., a été approuvé sur la base de une seule étude de seulement 137 patients. Les résultats suggèrent que le médicament pourrait prolonger la vie des patients de cinq à six mois, voire plus.

“Six mois peuvent être quelqu’un qui assiste à la remise des diplômes de sa fille, à un mariage, à la naissance d’un enfant”, explique Calaneet Balas, président et chef de la direction de l’ALS Association. “Ce sont des choses vraiment grandes et monumentales que beaucoup de gens veulent s’assurer qu’ils sont là pour voir et faire partie.”

Balas dit que l’approbation était la bonne décision parce que les patients atteints de SLA meurent généralement dans les deux à cinq ans suivant un diagnostic, et “actuellement, il n’y a tout simplement pas beaucoup de médicaments disponibles”.

Mais Dr David Rindmédecin-chef de l’Institute for Clinical and Economic Review, n’est pas si sûr de Relyvrio, qui coûtera environ 158 000 $ par an.

“Je comprends tout à fait pourquoi les gens essaient de trouver un moyen de faire parvenir cela aux patients”, dit-il. “Il y a juste une préoccupation générale là-bas que peut-être le procès est faux.”

La SLA tue environ 6 000 personnes par an aux États-Unis en détruisant progressivement les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires, comme marcher, parler, manger et même respirer. Relyvrio, une combinaison de deux produits existants, est destiné à ralentir le processus de la maladie.

Les partisans du médicament disent que le petit essai a montré que cela fonctionnait. Mais les scientifiques de la FDA et un groupe d’experts qui conseille la FDA, n’étaient pas si sûrs.

En règle générale, l’approbation de la FDA nécessite deux études indépendantes – chacune avec des centaines de participants – montrant l’efficacité, ou une grande étude avec des résultats clairement positifs.

En mars, le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux périphérique et central a conclu que l’étude Amylyx n’avait pas fourni de “preuves substantielles” que son médicament était efficace. Puis en septembre, lors d’une rare deuxième réunion pour examiner un médicament, le panel a fait marche arrière et a voté en faveur de l’approbation.

Le deuxième vote est intervenu après que le Dr Billy Dunn, directeur du Bureau des neurosciences de la FDA, a encouragé le comité à faire preuve de “flexibilité” lors de l’examen d’un médicament qui pourrait aider les personnes confrontées à une mort certaine.

Une étude beaucoup plus large de Relyvrio, le procès Phénix, est en cours. Mais les résultats sont à plus d’un an.

Un résultat négatif de cette étude serait un coup dur pour les patients Amylyx et SLA.

“Si vous avez un médicament qui prolonge la vie de cinq mois”, dit Rind, “vous devriez pouvoir le démontrer dans un essai plus large.”

En attendant, dit-il, Amylix devrait peut-être facturer moins pour sa drogue.

Relyvrio (commercialisé sous le nom d’Albrioza au Canada) est le seul produit fabriqué par Amylyx, une entreprise fondée il y a moins de dix ans par Joshua Cohen et Justin Klee, qui ont fréquenté ensemble l’Université Brown.

Klee défend le prix du médicament, affirmant qu’il permettra à l’entreprise de développer des traitements encore meilleurs. “Ce n’est pas un remède”, dit-il. “Nous devons continuer à investir jusqu’à ce que nous guérissions la SLA.”

Klee et Cohen ont également promis qu’Amylyx réévaluerait son médicament sur la base des résultats de l’essai Phoenix.

“Si l’essai Phoenix ne réussit pas”, a déclaré Klee, “nous ferons ce qui est juste pour les patients, ce qui comprend le retrait volontaire du médicament du marché”.

Mais que la décision nécessiterait le soutien des investisseurs de l’entreprise et de son conseil d’administration.